Международное научное сообщество обсуждает революционный метод борьбы с аномально высоким холестерином. Речь идет о состоянии, при котором традиционные лекарства и диеты практически бессильны: организм больного упорно производит липопротеины низкой плотности в колоссальных количествах, что неизбежно ведет к ранним инфарктам и атеросклерозу. Китайские молекулярные биологи под руководством профессора Ся Цяна предложили не подавлять синтез вредных жиров временно, а отредактировать саму «инструкцию» в ДНК.
Исследование опубликовано в авторитетном журнале Nature Medicine.
В основе разработки лежит использование белка, позаимствованного у бактерии Hafnia paralvei. В природе этот микроорганизм с его помощью точечно уничтожает вирусы, но ученые перепрограммировали систему.
Модифицированный фермент, упакованный в специальные липидные наночастицы, доставляется прямо в клетки печени. Там он находит «сломанный» ген PCSK9, который заставляет орган вырабатывать чрезмерное количество холестерина, и аккуратно правит его структуру. По сути, одна инъекция «выключает» механизм гиперпродукции жиров на длительный срок.
Эффективность подхода проверили на шести добровольцах в возрасте от 34 до 62 лет, страдающих от тяжелой формы семейной гиперхолестеринемии. После курса уколов ученые наблюдали за пациентами почти полгода. Результаты превзошли ожидания: активность злополучного фермента PCSK9 в печени упала на 74%, а концентрация липопротеинов низкой плотности в крови снизилась в среднем на 52%. Критически важно, что ни у одного из участников не зафиксировали опасных иммунных реакций или других тяжелых последствий.
Успешное завершение первой фазы открывает дорогу к более масштабным испытаниям. Теперь перед учеными стоит задача подтвердить эффективность терапии на сотнях пациентов. Если следующие этапы пройдут так же гладко, человечество получит шанс если не навсегда забыть о наследственной гиперхолестеринемии, то хотя бы превратить ее из смертельного приговора в контролируемое хроническое состояние.
Ранее китайские ученые доказали, что посуда с антипригарным покрытием крадет у мужчин четыре года жизни. Ученые выяснили, чем разнообразнее физическая активность, тем ниже риск преждевременной смерти.