Журнал New England Journal of Medicine сообщил о развитии нейроэпителиальной опухоли мозга у ребенка, который прошел терапию экспериментальным препаратом RGX-111. Врачи использовали безвредный вирус для доставки здоровой копии гена, что помогло победить смертельно опасное генетическое заболевание.
Хирургам удалось полностью удалить опухоль, а лабораторный анализ выявил возможное случайное встраивание фрагментов вирусного вектора в участок ДНК, связанный с онкологическим ростом. При этом прямая причинно-следственная связь между процедурой и возникновением рака на данный момент не доказана.
Специалисты называют подобные осложнения единичными случаями. Регуляторы США ранее вводили частичные ограничения на испытания препаратов этой серии, но затем отменили часть запретов. Эксперты подтверждают безопасность генной терапии и заявляют о продолжении применения таких лекарств, включая известный препарат «Золгенсма».